La Unidad de ELA del Hospital San Rafael
Madrid 21 de junio 2016.-La Unidad de ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica) y Otras Enfermedades de la Motoneurona del Hospital San Rafael inició su trabajo en mayo, con la puesta en marcha de su participación en un ensayo clínico multinacional.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad neurodegenerativa que afecta al sistema motor neuronal produciendo la parálisis progresiva y rápida de toda la musculatura esquelética, incluyendo músculos necesarios para hablar, tragar, y respirar. No existe en la actualidad tratamiento curativo. Sólo un 20% de los pacientes sobreviven los 5 años. El caso más conocido es el del astrofísico británico Stephen Hawking, excepcional por su larga supervivencia.
La enfermedad, la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente detrás de la de Alzheimer y la de Parkinson y hasta hace poco desconocida para la mayor parte de la sociedad, está siendo noticia por las campañas internacionales del Reto del Cubo Helado para recaudación de fondos para su investigación.
Dirigida por el Dr. Jesús Mora Pardina, la Unidad de ELA del Hospital San Rafael está compuesta por cuatro neurólogos, dos enfermeras, y un neuropsicólogo, y cuenta con la colaboración de otros especialistas y servicios hospitalarios como Farmacia, Rehabilitación, Neumología, Cuidados Paliativos, Neurofisiología Clínica, Análisis Clínicos, Resonancia Magnética, etc.
Su objetivo es diagnosticar y prestar asistencia multidisciplinar integral de pacientes con ELA y otras EMN al máximo nivel, con especial énfasis en el acceso a tratamientos experimentales que por medio de ensayos clínicos se prueben en Europa.
En la actualidad, la Unidad está iniciando su participación en el ensayo clínico internacional fase III VITALITY en el que van a poder ser incluidos 25 pacientes españoles. El Hospital San Rafael es el único centro español participante en este ensayo en el que se trataran 600 pacientes de las mejores unidades norteamericanas y europeas.
El ensayo estudiará la eficacia y la seguridad del Tirasemtiv, una novedosa molécula en la lucha contra la ELA desarrollada por la farmacéutica californiana Cytokinetics. En estudios preclínicos con animales la molécula ha demostrado repetidamente que mejora la contractibilidad y la fuerza musculares, y en un previo ensayo clínico de fase II con pacientes ha demostrado retrasar el deterioro de la capacidad vital respiratoria, fundamental para la supervivencia en esta enfermedad.
El ensayo con Tirasemtiv es el único ensayo multinacional que está actualmente reclutando pacientes. El otro único ensayo multinacional en curso, con la molécula Masitinib, está en sus últimos meses de realización, sin admisión de nuevos pacientes. El Dr. Jesús Mora es el coordinador internacional de este ensayo que ha sido noticia internacional recientemente. Un análisis interino de los resultados obtenidos en los 191 primeros pacientes participantes ha mostrado que el fármaco retrasa la progresión de la enfermedad, primera vez que ocurre en 20 años de ensayos.
Formado en el Massachusetts General Hospital de la Universidad de Harvard, y en el Tufts New England Medical Center de Boston, el Dr. Mora ha sido el pionero en España en el tratamiento multidisciplinar integral de los pacientes con ELA. La Unidad por él creada en el Hospital Carlos III en 1990 fue durante más de 15 años la única en España y ha sido, hasta hace poco, la única participante en todos los ensayos clínicos multinacionales realizados en España. Entre ellos, el realizado con Riluzol, único fármaco que ha demostrado hasta ahora en efecto beneficioso en le evolución de los pacientes con ELA.
Su trabajo en favor de los pacientes con esta cruel enfermedad ha sido reconocido internacionalmente con la reciente concesión del premio ‘Humanitarian Award 2015’ por la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA/EMN en el reciente Simposium Internacional sobre ELA/EMN, celebrado en Orlando, Florida, que la Alianza organiza anualmente.
Los pacientes que deseen ser evaluados para su posible participación en el ensayo con Tirasentiv pueden solicitarlo a la dirección ela.sanrafael@gmail.com